本站消息 1月10日，华东师范大学李大力研究员受邀到云南省小型猪基因编辑与异种器官移植重点实验室作题为《Evolving TadA Deaminase for Diverse Base Editing》的学术报告。重点实验室赵红业教授主持报告会，重点实验室师生参加会议。

李大力研究员围绕人类罕见遗传病和基因治疗开展研究工作，在人类遗传疾病中，40%-60%是由于基因发生点突变所致，而这些疾病只能通过遗传修复才能彻底治愈。目前，碱基编辑器编辑窗口大、脱靶严重。为了能够实现精确点突变的修复，李大力研究员团队通过对碱基编辑器的优化与改造，开发了TadA8E、ABE9、Td-CGBE、A×BE等一系列性能优越的碱基编辑器，丰富了碱基编辑器的适用范围。这些研究成果大部分都发表在《Nature》《Nature Biotechnology》等国际顶级期刊上。

李大力研究员团队利用自主开发的碱基编辑器，成功用于人类遗传疾病的治疗。在报告中，他重点介绍了利用碱基编辑器治愈SYK基因突变导致的人类多发免疫缺陷症；通过靶向HBG（γ-珠蛋白基因）启动子的抑制元件，使患者造血干细胞中的γ-珠蛋白重新激活表达，从而治疗人类地中海贫血。目前，李大力研究员研发的基因治疗药物已经应用于临床，并取得了良好的疗效，相信在不久的将来，这些药物将会造福全人类。此外，李大力研究员还与实验室师生分享了开展科研工作的心得体会，强调科学研究需要积极主动、持之以恒，要学会从大量文献和实验数据中，寻找问题和突破口，并注重团队协作和跨学科交流等，使实验室全体师生受益匪浅。

报告结束后，实验室师生积极与李大力研究员交流互动，并对基因编辑工具的优化与改造、通过基因编辑治疗遗传疾病等研究领域产生了浓厚兴趣，为今后的科研提供了新的思路和方向。